Las enfermedades raras cuyo origen se deba a la ausencia o mutación de un solo gen serán las principales beneficiadas, en los próximos años, de los fármacos de terapia génica que, al administrar la versión correcta del gen deficitario, podrían curar o paliar la patología.
Así lo asegura en una entrevista con EFE la directora del Programa de Terapia Génica del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra, Gloria González Aseguinolaza, con motivo de la celebración, mañana, del Día Mundial de las Enfermedades Raras, dedicado este año a la investigación. EFE