Vozpópuli | Hace apenas dos semanas, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) batió todos los récords dando luz verde al medicamento más caro del mundo. Se trataba de Zogelsma,
una terapia génica diseñada para tratar en niños menores de dos años la
atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad rara que afecta a 1 de
cada 10.000 nacimientos. Cuesta 2,1 millones de euros.
Se estima que en Estados Unidos, un país que cuenta con más de 327 millones de habitantes, cerca de 400 bebés sufren AME. Eso implica que -a pesar de la gravedad de la enfermedad-
la demanda para Zogelsma es pequeña, un factor que desde el sector se
utiliza para justificar el precio de este fármaco. Zogelsma es lo que se conoce dentro de la industria como un medicamento huérfano.
Fueron bautizados huérfanos porque bajo condiciones normales de
mercado, la industria farmacéutica tiene poco interés en desarrollar y
comercializar productos destinados a un pequeño número de pacientes, tal
y como explican desde la Organización Europea de Enfermedades Raras. Es decir: son productos que no interesan a nivel empresarial a pesar de su importante valor social. Leer más